近日，一年一度的北美臨床腫瘤(ASCO)年會正式開幕，美國FDA局長Scott Gottlieb在此次會議上透露，為了打破抗癌新藥審評監(jiān)管中的障礙，加速抗癌藥品的上市速度，F(xiàn)DA將采用藥品臨床試驗數(shù)據(jù)“實時審評制”，及時告知申請者是否被批準上市或被淘汰出局。
 

　　據(jù)Scott Gottlieb介紹，“實時審評制”的具體流程是根據(jù)藥企提交的抗癌新藥制作一份共享申請表格，允許FDA審評人員將其評論隨時添加到提交的申請文件上，確保了及時溝通交流和分享信息。

　　Scott Gottlieb表示，在提交申請表和被批準之前，預先和實時審議臨床試驗數(shù)據(jù)，一方面是檢查審評藥企提供的驗證數(shù)據(jù)是否完整和齊備;另一方面，可改變既往對抗癌藥審評流程的中規(guī)中矩，也有助于藥企解決試驗藥品的質(zhì)量問題。

　　目前，“實時審評制”已在上市腫瘤藥擴大適應癥申請中試點應用，如若試點成功，下一步，F(xiàn)DA或?qū)汛藢徳u方法和流程擴展到所有癌癥新藥上市申請程序中去。

　　除了抗癌藥品，F(xiàn)DA對于審批基因治療和細胞治療的產(chǎn)品，也有意采用同樣的簡化規(guī)范和審查流程。

　　在日前華盛頓舉行的再生醫(yī)學年會上，Scott Gottlieb表示，F(xiàn)DA正在進行細胞和基因治療的新型臨床試驗設計的應用科學研究，并努力通過使用所有的監(jiān)管途徑制定藥物加快開發(fā)計劃。這包括使用“突破性療法”認定，以及再生醫(yī)學先進療法認定，也稱為RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy designation)認定。

　　Scott Gottlieb透露，F(xiàn)DA將很快發(fā)布一套指導文件草案，闡明基因療法產(chǎn)品的制造和臨床開發(fā)框架，新的指導意見將集中在與產(chǎn)品有關(guān)的問題上，這也將為其他領域的臨床開發(fā)提供建議。

　　麻省理工學院發(fā)表的一篇論文基于2017年的930種在研產(chǎn)品線預測，到2022年底，將有約40種基因療法產(chǎn)品獲得FDA批準。麻省理工學院還預測，這些批準的基因療法中45%都將用于治療癌癥。